近日，国务院常务会议审议通过《国民健康“十五五”规划》，提出“要构建全生命周期健康服务体系，统筹资源布局，加强医疗、医保、疾控等协同，为群众提供系统连续、优质高效的健康服务。”这一顶层规划立足人民健康需求与国家战略全局，为我国生物医药产业转型升级、医学创新发展划定了清晰路径，也对医药原始创新能力、临床成果转化效率提出了更高标准与全新要求。
——编者
习近平总书记在加强基础研究座谈会上指出，“基础研究是整个科学体系的源头，是所有技术问题的总机关”，并强调“要以更大力度、更实举措加强基础研究，提升我国原始创新能力，进一步打牢科技强国建设根基”“打通基础研究、应用开发、成果转化的创新链条”“健全符合基础研究特点的分类评价体系，改善基础研究人员的工作和生活条件，营造开放包容、宽容失败的创新环境”。“这一高屋建瓴的战略部署，为我们破解当前生物医药产业的发展瓶颈指明了前进方向、提供了根本遵循。坚持人民至上、生命至上，研发生产更多适合中国人生命基因传承和身体素质特点的‘中国药’，是总书记的殷切嘱托，也是临床医生的神圣使命。我们的使命远不止于治病救人，更在于成为医学创新的‘策源地’。”全国政协委员、中国医学科学院肿瘤医院肝胆外科副主任赵宏坦言，在全球生物医药科技竞争日趋激烈的背景下，依托“十五五”国民健康规划的政策支撑，破解医药原始创新短板、打通临床转化堵点、健全产业创新体系，已成为推动健康中国建设、保障国家医药战略安全、增进群众健康福祉的核心任务。
创新转化堵点的多重成因
近年来，我国生物医药产业驶入发展快车道，产业整体规模稳居全球前列，对外开放与创新活力持续释放。同时，中国科学技术信息研究所《中国科技论文统计报告》显示，我国生命科学基础研究成果丰硕，过去10年国内科研团队在《细胞》《自然》《科学》三大国际顶级学术期刊正刊发文量持续攀升，2025年全球新确定100个医药新靶点中，超半数由中国科学家发现，源头科研积淀持续夯实。
“在亮眼的科研与产业数据背后，我国生物医药领域‘大而不强、研而不转’的结构性短板愈发凸显，原始创新与临床转化的双重瓶颈制约产业高质量发展。”赵宏表示，蒲慕明院士曾指出，我国生物医学科研生态目前既缺少“0到1”的突破，也缺少“10到100”的转化落地。许多科学家在实验室里完成了原理验证、找到了疾病靶点，但再往下做难以发表高水平论文，便选择更换题目。这种“重论文、轻转化”的评价导向，使得大量极具潜力的靶点停留在学术阶段，无人愿意从事耗时漫长、成功率不高但能真正造福社会的“10到100”应用转化工作。新药研发是一个从“靶点发现”到“上市应用”的漫长链条，而其中最核心、最艰难的“从0到1”突破，恰恰在“靶点发现和验证”这一限速步骤上。
“基础科研与临床应用脱节是转化效率低下的首要原因。”在赵宏看来，国内基础科研人员擅长前沿理论研究和靶点发现，但普遍缺乏药物研发所需的中试平台、专业技术团队、高端实验设备等核心资源，难以独立完成靶点有效性、安全性的系统验证。同时，国内科研平台建设碎片化严重，各机构科研数据标准不统一、互认度低，重复建设、重复研究现象普遍，不仅大幅增加科研试错成本，也导致临床一线发现的真实诊疗需求、未被满足的患者痛点，无法高效对接科研创新资源，形成“临床出题无人答、科研成果无用处”的割裂局面。
“其次是生物医药源头创新具有高风险、长周期、高投入的特点，急需长期稳定的‘耐心资本’支撑。但目前国内投资机构普遍存在短视思维，缺乏甄别早期基础研究科学价值的专业能力，更倾向于投资成熟度高、回报快的跟进式创新项目，不敢‘投早、投小、投硬科技’。”赵宏表示，在靶点发现后的“最初一公里”关键阶段，大量极具潜力的原始创新因缺乏资金支持而被迫中止，成为源头创新落地的重要瓶颈。与此同时，基础研究和临床资源丰富但转化能力不足的困境，导致同质化创新遍地开花、源头创新凤毛麟角。
四措并举破局“纸贵药少”难题
“面对‘纸贵药少’的现实，要完成从‘发现’到‘药物’的跨越，提升临床转化能力，不仅是技术问题，更是体制机制问题。”赵宏认为，依托“十五五”健康规划资源统筹布局要求，首要抓手是由国家层面统筹布局建立一批概念验证中心和中试平台，专门承接已发现但尚未得到产业化前验证的靶点，它不仅仅给建设和拥有平台的机构或者企业服务，而是给整个行业。该平台的建设必须具备四大核心要件：建立大规模、高质量的生物样本库；构建标准化的细胞库；打造完善的模式动物库；汇聚多组学、多模态的底层数据。同时，必须组建专门的研究团队，专职从事“10到100”的转化验证工作。通过这一具有公信力的国家级平台，对靶点进行“去伪存真”的筛选，明确哪些靶点真正具备产业开发价值，从而为投资机构、生物制药企业打消顾虑、降低投资风险，从根本上破除产业内的同质化竞争与盲目跟风。
“其次，改革评价激励机制，激发临床医生的创新原动力。”赵宏对此感触颇深，临床医生工作在医疗一线，最了解患者的痛点，最清楚临床上“未被满足的需求”。这种源于实践的问题导向，正是原始创新最宝贵的灵感源泉，但是现实中，医生的创新动力普遍不足，这不仅是因为转化难，更是因为评价体系的导向不清晰。在他看来，应全面优化医疗机构与科研人员评价体系，彻底扭转“重论文、轻转化”的固化导向，将医药科技成果转化成效、临床创新贡献度正式纳入医生职称晋升、绩效考核的核心指标，明确科技成果转化收益分配规则，充分认可临床创新的学术价值与社会价值，保障创新主体合法权益。同时，建立健全科研创新容错机制，对聚焦临床需求、开展高风险、高价值早期原创研究的医生，免除非主观失误的考核追责，鼓励他们大胆进行高风险、高价值的早期研究，激发医生的创新动力。
“三是政策层面引导设立专门针对生物医药早期研发的政府引导基金，培育‘耐心资本’市场，赋能早期源头创新。立足医药创新长周期、高风险特点，放宽短期收益考核要求，重点支持靶点验证、早期新药研发等前沿基础领域。”赵宏提出，建议政策层面引导设立专门针对生物医药早期研发的政府引导基金，设计真正的“耐心资本”；建立容错机制，鼓励国有资本敢于在早期阶段介入并发挥“领投”作用，带动社会资本跟进；通过实施从“短期逐利”向“长期价值”的转变，彻底解决源头创新“缺钱”和“缺胆”的问题。
“四是拥抱未来技术，构建适应新质生产力的政策环境。”赵宏表示，当前，人工智能（AI）正在深刻改变药物研发的范式。建议在审评审批和临床研究备案方面，建立适应AI辅助药物发现的快速通道，认可基于AI模型的靶点预测和分子设计数据。同时，针对细胞治疗、基因治疗等未来产业，在确保安全可控的前提下，建议在特定区域开展先行先试，探索适应这类“活药物”特点的生产、流通和支付模式。这不仅是技术的竞争，更是制度环境的竞争，我们要以此抢占全球生物医药竞争的制高点。
“生物医药原始创新与临床转化，是守护人民生命健康、筑牢国家医药战略安全的关键支撑，也是我国生物医药产业突破瓶颈、从产业‘高原’迈向创新，‘高峰’的必由之路。立足‘十五五’国民健康规划的发展契机，破解‘研而不转、纸贵药少’的行业困境，既要依托平台整合、机制改革、资本赋能、产业升级的系统性举措，打通基础研究、临床验证、产业落地的全链条壁垒，更要坚守‘人民至上、生命至上’的初心使命，激活临床创新活力、培育长期创新生态。”赵宏表示，随着产学研医协同体系持续完善、创新评价机制不断优化、“耐心资本”持续加码，我国丰富的科研成果与临床资源将真正转化为产业核心竞争力，让更多适配国人基因与体质的“中国药”走出实验室、惠及千万患者，持续为健康中国建设赋能，助力我国在全球生物医药创新竞争中抢占先机、塑造优势。
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